欧洲药品管理局（EMA）2026年7月24日发布EPAR信息称，已建议拒绝Qezzaqar（catequentinib）上市许可申请。该药拟用于治疗两类软组织肉瘤：平滑肌肉瘤和滑膜肉瘤。EMA人用药品委员会于7月23日通过该意见，申请企业CATS Consultants GmbH可在收到意见后15天内申请复审。
Qezzaqar是一种拟作为口服胶囊使用的抗癌药，活性成分catequentinib属于酪氨酸激酶抑制剂。其作用设想是阻断包括VEGF受体在内的多个与新生血管形成相关靶点，从而减少肿瘤血供，延缓癌症生长和扩散。该药曾于2018年2月22日获得软组织肉瘤孤儿药资格。
申请适应证包括成人不可切除或转移性平滑肌肉瘤，且既往两种治疗失败，其中包括含蒽环类化疗，除非患者不能接受；以及成人不可切除或转移性滑膜肉瘤，且既往一种治疗失败，包括含蒽环类化疗，除非不能接受。滑膜肉瘤常发生于膝、踝等关节周围，也可发生在髋、肩等部位；平滑肌肉瘤则来源于平滑肌相关软组织。
企业提交的主要研究包括不同癌种患者数据。其中79名转移性或晚期滑膜肉瘤患者接受Qezzaqar或达卡巴嗪治疗；111名转移性或晚期平滑肌肉瘤患者接受Qezzaqar或安慰剂。主要疗效指标为无进展生存期，即患者疾病未恶化的时间。
EMA给出拒绝建议的主要理由是，在两类疾病中观察到的无进展生存获益非常有限，且缺乏其他疗效指标支持，例如客观缓解，即肿瘤缩小或无可检测癌症迹象，以及总生存期。EMA还认为数据稳健性存在明显不确定性，尤其是对照组样本量较小，研究开始时参与者之间的差异可能影响结果。
安全性方面，EMA指出，与其他VEGF抑制剂类似，Qezzaqar可伴随重要不良反应，其中一些严重并导致死亡。基于疗效有限、数据不确定和安全风险，EMA认为该药获益未能超过风险，因此建议拒绝上市许可。企业告知EMA，该拒绝意见不会影响正在临床试验或同情用药项目中接受Qezzaqar治疗的患者；相关患者如需更多信息，应咨询临床试验医生。
原文链接：http://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qezzaqar
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