美国FDA药品审评与研究中心（CDER）近日发布“Streamlined Nonclinical Studies and Acceptable New Approach Methodologies（NAMs）”页面，介绍在药物开发中可考虑精简非临床研究和采用新方法学的场景。FDA强调，其核心职责仍是确保人用药物安全性和有效性。
FDA指出，随着科学发展，新方法学在结合作用通路认识、药理学研究结果和其他相关资料后，可能比传统动物试验更有效率地支持药物安全性评价。NAMs可包括体外系统、计算模型、替代性测试和其他非传统方法。CDER将这类方法与长期关注的3R原则联系起来，即替代、减少和优化动物试验。
该页面列出一个药物开发场景清单，说明CDER在哪些背景下对精简非临床项目持开放态度。所谓精简可能包括减少样本量、减少测试物种数量，或在适当情况下使用NAMs。FDA同时说明，该清单并不封闭，申办方可根据具体药物、靶点、适应证和已有资料，提出非临床研究设计和NAMs使用方案。
FDA提醒，相关表格提供的是一般信息，申办方仍需查阅具体指导文件，并与相应审评部门沟通。CDER会评估拟议方法是否可接受。该表格不覆盖505(b)(2)、仿制药和生物类似药路径，也不包括杂质和辅料相关研究。FDA还表示，随着新证据出现，该页面和相关清单会继续更新。
页面列举的参考资料和适用方向涉及安全药理、一般毒性、致癌性、生殖发育毒性、幼年动物毒理、特殊毒性以及其他毒性筛查机会。引用材料包括ICH指导原则、FDA行业指导、监管毒理学文献、临床药理审评案例和OECD体外测试方法等。这显示NAMs不是单一技术，而是嵌入不同药物开发问题中的监管科学工具组合。
对药物研发而言，减少动物试验并不等于降低安全性要求。更准确的理解是，在科学依据足够、已有资料可支持判断时，用更有针对性的方法减少重复或低价值动物研究，同时保留必要的安全评估。企业若希望采用这类路径，应尽早与FDA沟通，明确哪些研究可被替代、哪些仍需要传统非临床数据支持。
原文链接：http://www.fda.gov/about-fda/center-drug-evaluation-and-research-cder/cder-streamlined-nonclinical-studies-and-acceptable-new-approach-methodologies-nams
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