News Medical转载国际干细胞研究学会消息称，ISSCR 2026公布了FT819用于治疗难治性系统性硬化症的初步临床数据。FT819是一种诱导多能干细胞来源、现货型CAR-T细胞疗法，目前正在自身免疫病1期篮式试验中评估。系统性硬化症是一种罕见自身免疫病，可累及皮肤、肺、胃肠道、心脏、肌肉和关节，并在风湿病中具有较高死亡率。
报道介绍，系统性硬化症患者通常随时间出现疾病进展，现有治疗更多以减缓进展为主，而不是显著改善症状。研究正在纳入活动性、治疗难治且既往治疗失败的患者；与部分既往研究不同，入组条件没有设定疾病持续时间上限，以便观察更广泛患者群体中的安全性和可能疗效。
FT819与传统自体CAR-T不同。传统自体CAR-T需要为每名患者单独采集和制造细胞，而FT819来自既定iPSC细胞库，理论上可提前制备并用于规模化供应。研究团队认为，现货型策略可能减少个体化细胞治疗的制造和物流障碍，提高自身免疫病患者获得细胞治疗的可及性。
截至目前，研究方称该疗法在风湿性疾病患者中显示出较令人放心的安全性，并已可在门诊环境下给药。早期观察还出现临床改善信号。如果在更大样本和更长随访中得到确认，这类治疗可能为系统性硬化症患者提供新的研究方向，包括改善生活质量、降低疾病负担和影响长期病程。
需要强调的是，该研究仍处于早期阶段，报道未提供足以支持确切疗效结论的完整数据。FT819也正在狼疮等自身免疫病中评估，并计划推进狼疮肾炎相关研究。现阶段应把这些结果理解为探索性临床信号，后续仍需继续确认安全性、疗效持续性以及哪些患者最可能受益。
原文链接：http://www.news-medical.net/news/20260709/Off-the-shelf-CAR-T-therapy-targets-treatment-resistant-systemic-sclerosis.aspx
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