News Medical转载国际干细胞研究学会消息称，ISSCR 2026公布的临床数据显示，人神经祖细胞在视网膜色素变性患者接受视网膜下移植后至少存活一年，并保持较有利的安全性。视网膜色素变性是一组遗传性视网膜疾病，可逐渐导致视力下降，目前多数患者缺乏有效治疗。
该1/2a期临床研究由加州再生医学研究所资助，评估CNS10-NPC单次视网膜下注射的安全性和可行性。CNS10-NPC是一种来源于胎儿脑皮质的人神经祖细胞产品。研究纳入13名视网膜色素变性患者，受试者接受30万或100万个细胞移植，并随访12个月，之后进入长期随访方案。
研究报告称，受试者视力在研究期间保持稳定；光学相干断层扫描显示，移植细胞在视网膜下空间至少一年后仍可见。与细胞相关的不良事件包括3例视网膜前膜和1例持续性视网膜下泡。研究者总体判断，该治疗耐受性较好，并实现了长期细胞植入。
研究团队强调，这一结果首先证明了胎儿来源神经祖细胞在视网膜色素变性患者中的长期存活。与针对单一突变的基因疗法不同，神经祖细胞移植被设计为不依赖具体突变的策略，理论上可能覆盖更多患者。此前动物研究提示，CNS10-NPC可能通过减轻炎症和释放生长因子保护光感受器和视觉功能。
但该研究样本量很小，主要目标是安全性和可行性，不能据此判断治疗已经能延缓疾病进展或改善视力。由于视网膜色素变性通常进展缓慢，研究者也未预期第一年内出现明显视力变化。后续重点是继续观察这些存活细胞是否能在更长时间内帮助保护治疗眼视功能，并评估更可扩展的iPSC来源细胞方案。
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