FDA 6月30日宣布批准TREGZI，用于接受异基因造血干细胞移植的成人血癌患者，以提高无慢性移植物抗宿主病生存的可能性。FDA称，这是首个以调节性T细胞为基础的免疫治疗产品，适用场景为血癌患者在移植后重建免疫系统和造血系统的过程中，降低严重慢性并发症风险。
异基因造血干细胞移植通常用于部分急性白血病、骨髓增生异常综合征等血液系统恶性肿瘤。治疗前患者会接受化疗等预处理，随后输入来自人类白细胞抗原高度匹配供者的造血干细胞和免疫细胞。慢性移植物抗宿主病是移植后重要并发症，供者免疫细胞可能攻击受者皮肤、消化道、肝脏等组织，影响长期生存和生活质量。
按照FDA介绍，TREGZI由动员外周血中获得的供者来源细胞组成，包括造血干细胞和祖细胞、调节性T细胞以及常规T细胞。其供者需为8/8 HLA匹配的亲缘或非亲缘供者。该疗法的设计目标，是在重建免疫和造血功能的同时，利用调节性T细胞减少慢性GVHD发生。
批准依据来自PRECISION-T临床试验。研究纳入187名成人血癌患者，包括急性白血病和骨髓增生异常综合征患者，随机接受TREGZI或标准干细胞移植。主要终点为移植第0天后两年内的无慢性GVHD生存。研究显示，移植一年时，TREGZI组78%的患者达到该终点，标准移植组为38.4%。在将死亡作为竞争风险进行分析后，严重慢性GVHD发生率分别为12.6%和44%。
FDA同时说明，试验中最常见的不良反应为感染；研究期间未观察到严重输注反应或移植物衰竭。TREGZI此前获得孤儿药资格和再生医学先进疗法资格，本次批准授予Orca Biosystems。该结果涉及特定移植人群，不能简单外推至所有血癌患者或其他细胞治疗方案，具体使用仍需由移植和血液肿瘤专科团队评估。
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-uses-donor-immune-cells-prevent-serious-complications-blood-cancer
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