美国食品药品监督管理局（FDA）7月29日发布DECNUPAZ的Drug Trials Snapshot，介绍该药原始批准所依据的临床试验人群和主要评价信息。DECNUPAZ通用名为pivekimab sunirine，由AbbVie Inc.申报，FDA批准日期为2026年5月27日。
FDA快照说明，DECNUPAZ是一种处方药，用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。BPDCN是一种超罕见、进展较快的骨髓和血液系统恶性肿瘤，可累及皮肤、淋巴结、脾脏和肝脏等多个器官。药物给药方式为静脉输注，每3周一次，剂量按患者体重计算。
FDA批准DECNUPAZ主要基于CADENZA研究（NCT03386513）的证据。该研究共纳入116名成人CD123阳性血液或骨髓肿瘤患者，其中84名为BPDCN患者。BPDCN人群中，33名此前未接受治疗，51名为复发或难治患者。试验在美国、意大利、西班牙和法国的18个地点开展，其中73名受试者来自美国。
研究设计为多中心、开放标签、单臂临床试验。受试者需在入组前无中枢神经系统受累证据，接受0.045 mg/kg DECNUPAZ静脉输注，每3周一次，直至疾病进展或出现不可接受毒性。疗效评价人群为84名BPDCN成人患者，主要根据完全缓解（CR）或临床完全缓解（CRc）比例及缓解持续时间评估获益；安全性则在116名接受批准剂量治疗的成人患者合并人群中评价。
FDA快照还列出试验参与者的年龄、性别、种族和族裔信息。疗效人群中，治疗初治BPDCN组男性占82%，复发或难治组男性也占82%；75岁及以上患者在初治组占39%，在复发或难治组占27%。FDA同时提醒，Drug Trials Snapshot主要用于帮助公众了解支持药物批准的关键试验人群和证据范围，不应替代药品说明书和医务人员对获益、风险及适应证的判断。
原文链接：http://www.fda.gov/drugs/drug-trials-snapshots/drug-trials-snapshots-decnupaz
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