News Medical 7月29日报道，The Lancet发表的HOPE-3三期临床试验显示，细胞治疗deramiocel可能减缓晚期Duchenne肌营养不良（DMD）男孩和青年男性的肌肉功能下降，并可能在已有心肌病变者中减缓心脏损伤。原文称，这是首个用供体来源细胞、经血流给药治疗遗传病的三期试验，也是首个针对已进入晚期DMD人群的此类研究。
DMD是一种严重遗传性疾病，可导致骨骼肌和心肌逐渐无力、萎缩。由于相关基因位于X染色体，该病几乎只影响男孩和青年男性。随着疾病进展，多数患者会失去行走能力，并越来越依赖上肢和手部完成日常活动。Deramiocel由原本用于移植但未能使用的捐献心脏细胞培养而来，研究者强调它并非直接修复DMD基因突变，而是针对疾病造成的肌肉炎症和瘢痕化过程。
HOPE-3试验在美国20个研究中心开展，共纳入106名10至22岁的晚期DMD患者。受试者随机分配接受deramiocel或安慰剂，其中治疗组54人、安慰剂组52人；给药方式为门诊静脉滴注，每3个月一次，持续1年。1年后，deramiocel组上肢使用能力下降速度慢于安慰剂组，整体手臂运动功能下降约慢54%，肘部运动下降约慢65%。
心脏指标方面，全部受试者合并分析时，治疗对心脏泵血功能没有显示出明确差异。但在64名已有心肌病变且具备合格心脏影像资料的患者中，deramiocel组心功能保存较安慰剂组更好；在其中22名治疗前后影像可比的较小亚组中，治疗还与心脏瘢痕扩展较少相关。作者认为，这部分发现仍需更多研究确认，并需观察是否能转化为长期生存获益。
安全性方面，试验期间未报告死亡。Deramiocel组过敏样反应较安慰剂组更常见，比例分别为42%和15%。大多数不良事件为轻至中度，并在1至2天内缓解，常见表现包括头痛、咳嗽、发热、恶心和心跳加快。研究论文引用为McDonald等，题为“Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial”，DOI为10.1016/S0140-6736(26)01385-1。
美国FDA计划在2026年7月29日的咨询委员会会议上讨论deramiocel，并预计在2026年8月22日前作出是否批准的决定。该试验结果说明候选疗法在特定晚期DMD人群中显示了功能下降减缓信号，但截至原文发布时间，它仍处于监管审评阶段，不能等同于已获批治疗。
原文链接：http://www.news-medical.net/news/20260729/Deramiocel-cell-therapy-slows-muscle-and-heart-damage-in-advanced-DMD.aspx
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