BioPharma Dive 7月17日报道，人工智能被制药行业视为提高药物研发效率的工具，但它能否真正带来更好的药物，仍是一个开放问题。报道援引《Journal of Medicinal Chemistry》背景称，传统药物研发可能耗资约26亿美元、历时最长15年；相比之下，AI药物发现希望通过靶点识别、分子设计和候选筛选缩短部分环节。
报道同时提醒，目前真正进入临床试验的AI发现药物仍然不多。已有候选在I期研究中的表现似乎优于传统药物，但这种优势能否延续到更大、时间更长的试验并不确定。该领域也出现过明显挫折，例如Verge Genomics通过AI识别的肌萎缩侧索硬化症候选药物VRG50635，未能从早期试验继续向前推进。
Insilico Medicine是报道列出的重点公司之一。其候选药物rentosertib被视为较受关注的AI设计药物，源自AI生物学工具对TNIK抑制这一机制的识别，目标疾病为特发性肺纤维化。该病会使肺组织逐渐僵硬，治疗选择有限；即使已有治疗可用，患者确诊后的典型生存期仍较短。报道提到，Boehringer Ingelheim的Jascayd去年获FDA批准，是该领域十余年来首个新批准药物，但其对肺功能的影响被分析人士认为相对温和。
在一项小规模II期研究中，rentosertib改善了肺功能，目前正准备在中国进入为期52周的III期研究。Insilico称，该药并非从传统靶点出发再扩大化合物筛选，而是由“生物学优先、结合衰老信息”的AI流程把TNIK与纤维化和炎症机制联系起来，再通过生成式化学形成具备临床开发属性的候选分子。
Insilico还在推进garutadustat，这是一种用于炎症性肠病的口服PHD抑制剂，目前在中国处于II期，将在溃疡性结肠炎患者中测试。公司称，AI在为期12个月的分析中标记出该药的双重机制，即既减少炎症，也尝试修复疾病相关的肠道损伤。不过这些表述仍主要来自企业研发材料，能否转化为明确临床获益仍需后续数据。
另一家AI药物研发公司Recursion也经历了临床波动。其用于脑海绵状血管畸形的领先资产结果不理想，另一个针对2型神经纤维瘤病的项目也受挫，促使公司削减管线。与此同时，Recursion仍在推进REC-4881。这是一种从Takeda引进的MEK抑制剂，AI识别出相关机制后，被用于家族性腺瘤性息肉病研究。该病可导致结直肠出现数百至数千个癌前息肉。
Recursion公布的正在进行的Ib/II期试验结果显示，REC-4881治疗3个月后，患者息肉负荷中位数下降43%；多数患者停药12周后仍显示息肉减少。报道将这些候选视为观察AI药物研发现实表现的窗口，但也强调，现阶段证据分散且多来自早中期研究，AI在其中的贡献需要与药物本身机制、试验设计和患者选择一并评估。
原文链接：http://www.biopharmadive.com/news/ai-drug-discovery-insilico-recursion-verge/825367/
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