MedPage Today报道，诺华宣布FDA已完全批准iptacopan，商品名Fabhalta，用于减缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者肾功能下降。该药此前获得加速批准，此次转为传统完全批准，主要依据APPLAUSE-IgAN三期研究结果。
APPLAUSE-IgAN研究显示，与安慰剂相比，iptacopan在24个月内使估算肾小球滤过率下降速度降低48%。接受iptacopan治疗者的eGFR年化平均变化为每年-3 mL/min/1.73 m²，安慰剂组为每年-5.7 mL/min/1.73 m²。研究者认为，显著减缓肾功能下降是IgA肾病治疗中的关键目标。
Iptacopan是一种Factor B抑制剂，设计目标是选择性作用于替代补体通路。该通路被认为是IgA肾病肾小球炎症和肾损伤的关键驱动因素之一。报道称，试验中的治疗效果在预先设定的各亚组中保持一致，提示该药可能适用于较广泛的IgA肾病患者群体。
IgA肾病是较常见的自身免疫性肾病之一，全球成人每年估计每10万人约2.5例被诊断。患者因IgA抗体异常沉积导致肾小球损伤，表现为炎症、蛋白尿，并可能进展至终末期肾病。报道指出，大约半数患者在诊断后10至20年内进展至肾衰竭或死亡。
Iptacopan成为继布地奈德和sparsentan之后，第三个获得FDA传统批准的IgA肾病疗法。另有多种IgA肾病药物基于蛋白尿下降获得加速批准，但监管路径仍要求确认临床获益。Iptacopan同时还具有阵发性睡眠性血红蛋白尿和补体3肾小球病适应证。
安全性方面，报道称iptacopan总体安全特征与既往数据一致，最常见不良事件包括腹痛、头晕和恶心。该药带有关于荚膜细菌感染风险增加的黑框警告，只能通过风险评估和缓解策略项目获得，治疗前需要进行适当疫苗接种。
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