欧洲药品管理局（EMA）公开的欧洲公共评估报告显示，Itvisma已获欧盟授权，用于治疗2岁及以上、携带SMN1基因遗传变异的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。页面发布时间为2026年7月28日，Itvisma的欧盟上市许可日期为2026年6月30日。
SMA是一种累及神经细胞的严重疾病，可导致肌肉萎缩和无力。Itvisma属于基因治疗药物，活性成分为onasemnogene abeparvovec。EMA页面说明，SMA较罕见，Itvisma于2015年6月19日被指定为孤儿药，即用于罕见病的药物。
按照EMA药品概览，Itvisma只能凭处方获得，治疗应由具有SMA治疗经验的医生启动、给药和监督。该药为注射溶液，只给药一次，通过鞘内注射方式在医院环境中注入下背部、直接进入脊髓周围液体，由熟悉该操作的医生完成。给药前，患者可能需要接受镇静药物。
EMA还说明，患者将在接受Itvisma前24小时开始口服泼尼松龙或其他皮质类固醇。每日皮质类固醇治疗将在给药后持续约2个月，或直到患者肝酶水平降至可接受范围；随后医生会逐步减量，直至完全停用。具体用法仍以说明书和专业医生意见为准。
Itvisma的作用机制与SMA的遗传基础相关。SMA患者SMN1基因存在缺陷，而该基因用于产生一种对下运动神经元存活和正常功能至关重要的蛋白。Itvisma所含活性成分携带该基因的功能性拷贝，注射后进入运动神经元，使其能够产生足够蛋白，从而改善运动功能。
主要研究纳入126名2岁至不满18岁的SMA儿童，他们此前未接受其他SMA药物治疗，能够坐起但从未能独立行走。研究以HFMSE量表评估给药1年后的运动功能变化。Itvisma组HFMSE评分变化为2.4，安慰剂模拟注射组为0.5，提示治疗组在变换姿势或移动手臂等运动能力方面有改善。
安全性方面，EMA列出的Itvisma最常见不良反应包括上呼吸道感染、发热、呕吐和头痛，较常见反应还包括肝酶升高。部分不良反应可较严重，其中较频繁者包括呕吐、肝酶升高、头痛和发热。EMA认为，Itvisma在2岁及以上SMA患者中带来具有临床意义的运动功能改善，副作用与含同一活性成分的另一种药物相似且可管理，因此获准在欧盟使用。上市后安全性仍将持续监测。
原文链接：http://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/itvisma
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