FDA药品评价与研究中心的Accelerating Rare disease Cures项目页面在7月14日更新了罕见病药物批准清单。FDA说明，该页面列出的是近期由CDER或FDA沟通发布的部分罕见病药物批准，不是所有罕见病药物批准的完整列表；完整批准药品仍需通过Drugs@FDA等数据库查询。
2026年列出的批准包括Trutakna，即atacicept-vymj，用于减少成人原发性免疫球蛋白A肾病患者蛋白尿；Avlayah，即tividenofusp alfa-eknm，用于治疗亨特综合征的神经系统表现；Wellcovorin，即亚叶酸钙，被列为脑叶酸转运缺陷患者首个治疗选择。
清单还列出Yuviwel，即navepegritide，用于最常见侏儒症形式的儿童患者；以及Zycubo，即组氨酸铜，被列为儿童门克斯病首个治疗选择。上述疾病均属于罕见病范畴，涉及肾脏、神经系统、代谢或儿童发育等不同医学领域。FDA将这些条目汇总在罕见病ARC项目下，反映监管机构对罕见病药物可及性的持续关注。
页面同时回顾了2025年至2021年的部分罕见病药物批准，例如用于胸苷激酶2缺乏症、Barth综合征、补体3肾小球病、脑腱黄瘤病、A型或B型血友病合并抑制物、家族性乳糜微粒血症综合征、先天性肾上腺皮质增生症、转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性心脏病、尼曼-匹克病C型等治疗的药物。
需要注意的是，罕见病药物获批并不意味着适合所有患者。不同药物的适应证、年龄限制、遗传或生化诊断要求、疗效终点和安全性监测均不同。患者和家属应以FDA正式说明书、专科医生评估和可及性信息为准。该页面作为监管信息索引，有助于临床、患者组织和研究人员追踪近年罕见病治疗选择的变化。
原文链接：http://www.fda.gov/about-fda/accelerating-rare-disease-cures-arc-program/rare-disease-drug-approvals
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