News Medical 6月29日报道，德国维尔茨堡大学等机构团队在 EMBO Molecular Medicine 发表研究，称实验性药物候选物anle138b在亨廷顿病小鼠模型中减少了脑内有毒蛋白聚集，并与运动能力维持、脑萎缩减轻和寿命延长相关。
亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，临床表现包括运动控制受损、认知变化和精神症状，目前仍被认为缺乏根治方法。其病因与编码huntingtin蛋白的基因片段异常有关，CAG重复扩增使蛋白发生错误折叠并形成聚集物，进而损伤神经细胞及其连接。
报道介绍，anle138b的研究目标并不只是缓解症状，而是尝试干预疾病特异性的有害蛋白团块。给药后，受影响小鼠的移动能力保留时间更长，脑部萎缩程度较低，寿命较未治疗小鼠延长。研究者还在来自亨廷顿病患者的人源干细胞实验中观察到相应结果，用于补充动物模型发现。
研究团队称，靶向毒性蛋白聚集可能有助于长期稳定神经元健康。该候选物由德国多个研究团队合作开发，相关工作仍处在转化研究阶段。动物模型和细胞实验能够提供机制线索，但不能替代人体临床试验，也不能说明该药已经对患者安全有效。
对亨廷顿病而言，任何潜在疾病修饰疗法都需要进一步评估剂量、安全性、血脑屏障通过、长期疗效以及对不同病程患者的适用性。报道也强调，还需要更多研究来判断这些小鼠和细胞实验结果是否可外推至人类患者。现阶段患者治疗仍应依据神经科医生对症状、遗传咨询和支持治疗的综合安排。
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