FDA药品评价与研究中心小企业和行业援助项目（CDER SBIA）发布的活动资料显示，2026年4月15日举行的网络研讨会聚焦《Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use: Questions and Answers》指南。页面内容于2026年6月29日更新，面向药企、研究者、临床医生、患者倡导组织和伦理审查相关人员。
扩展使用（Expanded Access）是美国监管体系中一条特殊路径，适用于患有严重或立即危及生命疾病、缺乏可比或满意替代治疗方案、且无法通过临床试验获得试验性药物的患者。其目标是在不替代临床试验的前提下，为特定患者或人群提供合规、及时且可监督的治疗机会。
FDA资料介绍，扩展使用主要包括三类：个体患者扩展使用、中等规模人群扩展使用，以及治疗性IND或方案。研讨会内容涉及申请标准、递交流程、各方责任、FDA审查流程、报告要求，以及知情同意、伦理审查、授权信等实务材料。
该路径容易被误解为“绕过审批”或“保证获得新疗法”。实际上，扩展使用并不意味着试验性药物已经证明安全有效，也不保证企业一定提供药物。医生、申办方、伦理审查委员会和FDA均需在风险、潜在获益、药物供应和患者状况之间作出判断。
对于患者和家属而言，扩展使用通常只在标准治疗选择不足且无法参加临床试验时才可能考虑。是否适合申请，需要由治疗医生结合疾病严重程度、既往治疗、试验药物证据和风险进行评估。该制度不能替代正式临床试验，也不能作为自行寻找或使用未经批准药物的依据。
原文链接：http://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/expanded-access-investigational-drugs-treatment-use-questions-and-answers-04152026
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