美国FDA 8月5日宣布批准Orzeyful（oveporexton）片剂，用于成人1型发作性睡病治疗。FDA称，这是首个获批用于将1型发作性睡病作为完整疾病进行治疗的药物，覆盖定义该病的一系列症状；同时也是首个通过直接靶向食欲素信号缺失这一病因机制发挥作用的药物。
1型发作性睡病是一种罕见、终身性的神经精神性睡眠障碍，估计在美国约每2000人中有1人受影响。该病由产生食欲素的脑细胞丧失引起。食欲素是一种调节清醒、睡眠和肌张力的化学信使；缺乏食欲素时，大脑难以维持警觉，也难以控制睡眠与清醒之间的边界。
患者可出现一组致残性症状，包括日间过度嗜睡、猝倒，即强烈情绪如大笑诱发的突发肌无力，睡眠瘫痪、入睡或醒来边缘出现的幻觉，以及夜间睡眠中断。FDA精神病学部门负责人Tiffany R. Farchione表示，长期以来，1型发作性睡病患者只能用针对部分症状的治疗管理一种复杂的终身疾病，而这款新药是首个影响疾病基础生物学机制、将1型发作性睡病整体治疗的药物。
Orzeyful为每日两次口服片剂。FDA说明，其作用方式不是用兴奋剂或镇静剂掩盖症状，而是直接激活人体食欲素本应刺激的同一脑受体，以恢复缺失的信号。药物的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照、为期12周的研究中评估，共纳入273名成人1型发作性睡病患者。
两项研究显示，与安慰剂相比，服用Orzeyful 2 mg的患者白天保持清醒的能力改善；患者报告的日间嗜睡明显减轻，猝倒发作显著减少，并且包括睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠中断在内的发作性睡病症状谱出现有意义改善。最常见不良反应为失眠、排尿频率增加、尿急和唾液分泌增加，因不良反应停止治疗的比例较低。
FDA同时提示，患者应告知医务人员目前正在使用的所有药物，因为Orzeyful不应与强CYP3A抑制剂同时使用。该药在18岁以下患者中的安全性和有效性尚未确定。Orzeyful已被建议纳入《管制物质法》调度管理，待美国缉毒局发布调度决定后方可合法上市销售。本次批准授予Takeda Pharmaceuticals America。
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-full-range-narcolepsy-type-1-symptoms
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