News Medical援引迈阿密大学Miller医学院消息称，一项多中心早期临床研究正在评估晚期肾癌患者的新治疗路径。ARC-20 1期临床试验结果显示，口服在研药物casdatifan在经多线治疗的晚期透明细胞肾细胞癌患者中产生了较持久的肿瘤缓解，并呈现可管理的安全性特征。报道发布时间为2026年7月28日，研究发表于Nature。
透明细胞肾细胞癌是最常见的肾癌类型，其发生发展在很大程度上与缺氧诱导因子2α（HIF-2α）异常激活有关。HIF-2α可帮助肿瘤在低氧环境中生长、扩散和存活。casdatifan是一种旨在抑制HIF-2α的口服研究性治疗药物，设计目标是更有效地阻断这一信号通路，并改善药物到达和作用于肿瘤组织的能力。
ARC-20研究共纳入127名晚期、治疗耐受性疾病患者，多数此前已接受多种治疗。在接受推荐剂量的患者中，经确认的客观缓解率为35%；在全部研究人群中，客观缓解率为31%，超过80%的患者达到疾病控制，包括疾病稳定。研究称，缓解出现的中位时间约为3个月，部分病例的肿瘤在较长时间内继续缩小，而不是早期即进入平台期。
研究者同时强调，这是一项单臂、早期阶段试验，并非用于直接比较casdatifan与其他疗法。不同试验设计和入组人群差异也限制了与既往研究进行横向比较的可靠性。因此，当前结果更适合作为疗效信号和生物学关联的早期证据，而不是改变标准治疗的依据。
这项研究的一个重点，是把临床表现与肿瘤内部生物学变化相连接。研究团队观察到，受HIF-2α调控的血清促红细胞生成素水平下降，与更高缓解率、更低疾病进展率以及更长无进展生存期相关。肿瘤分析也显示，HIF-2α相关活性更高的肿瘤更可能从治疗中获益，提示该药物可能确实作用于预设靶点。
安全性方面，casdatifan的不良反应特征与同类HIF通路靶向治疗大体一致。常见副作用包括贫血、乏力和低氧，多数可通过支持治疗和剂量调整处理。与研究药物相关的停药并不常见，报道中未见治疗相关死亡。研究者表示，仍需更多临床研究明确casdatifan在晚期肾癌治疗中的位置，目前该药在这一适应证下仍属研究性治疗。
原文链接：http://www.news-medical.net/news/20260727/Casdatifan-demonstrates-durable-responses-in-advanced-kidney-cancer-trial.aspx
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