BioPharma Dive 7月21日报道，Agios Pharmaceuticals决定不再推进tebapivat用于镰状细胞病的开发。公司称，一项中期临床试验结果令人失望，该药未显示出足以支持继续开发的差异化水平。受消息影响，Agios股价在当天上午交易中下跌。
Tebapivat曾被定位为Agios另一款药物mitapivat的下一代版本。二者均通过激活丙酮酸激酶发挥作用，这一酶对红细胞健康和生存至关重要。Mitapivat已经获批用于两种血液疾病，Agios仍在推进其镰状细胞病适应证相关工作，并预计美国FDA将在11月1日前作出审批决定。
报道指出，tebapivat的终止使Agios失去一个在镰状细胞病领域与Novo Nordisk形成差异化竞争的机会。Novo Nordisk拥有一款每日一次给药的酶激活剂，近期在III期研究中取得阳性结果。Leerink Partners分析师Andrew Berens在客户报告中称，虽然其团队此前并未把tebapivat纳入Agios估值，但该药代表了公司在镰状细胞病中实现差异化的主要机会。
镰状细胞病药物开发近年多次遇挫。BioPharma Dive回顾称，Fulcrum Therapeutics上月停止推进一款潜在镰状细胞病药物，因为FDA对安全风险存在难以消除的担忧；Pfizer此前公布其收购Global Blood Therapeutics所得镰状细胞病药物结果不理想，并在2024年因安全性担忧撤回Oxbryta；Novartis的Adakveo也在欧洲监管授权被撤销后退出当地市场。
此外，Sangamo Therapeutics和Graphite Bio也曾在2023年停止实验性基因药物项目。Agios本身在去年11月公布mitapivat治疗镰状细胞病的后期试验混合结果，但公司仍继续推动该项目。分析师认为，tebapivat终止后，Agios更依赖mitapivat商业执行、FDA审评进展，以及更早期研发项目和潜在业务合作。
这是一则药物研发决策新闻，反映的是中期试验未达到公司继续投入标准，并不等同于对同类机制或其他镰状细胞病治疗路线的整体否定。镰状细胞病仍是药物开发难度较高的遗传性血液疾病，候选药物能否进入临床使用，需要同时满足疗效、安全性和监管要求。
原文链接：http://www.biopharmadive.com/news/agios-sickle-cell-drug-development-end-tebapivat/825756/
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