MedPage Today 7月20日报道，在美国视网膜专家学会会议上，多个针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的在研基因治疗项目公布随访数据。相关研究共同指向一个目标：在维持视力和视网膜结构稳定的同时，减少患者反复接受抗VEGF玻璃体腔注射的治疗负担。
nAMD是年龄相关性黄斑变性的一种形式，可因异常新生血管和渗漏导致中心视力受损。现有抗VEGF治疗已能帮助许多患者稳定病情，但通常需要长期、规律眼内注射。基因治疗的设想是通过一次给药，使眼内持续产生抗VEGF相关蛋白或分子，从而延长治疗作用时间。
报道首先介绍ixoberogene soroparvovec，即ixo-vec的长期扩展结果。15名接受III期剂量治疗的患者随访5年，最佳矫正视力平均下降6.1个字母；研究者称，标准nAMD治疗临床试验历史数据中5年视力下降通常约12至17个字母。中心视网膜厚度较基线下降131.6微米，患者每年需要的补充注射少于2次，较治疗前平均每年10次减少约87%。
另一项研究报告，单剂量4D-150治疗后，患者在2年随访中视力和中心视网膜厚度保持稳定，治疗负担减少约80%至90%。在15名近期诊断nAMD患者亚组中，三分之二在2年内不需要补充治疗。4D-150通过腺相关病毒载体递送双转基因载荷，诱导产生aflibercept及针对VEGF-C的抑制性RNA。
第三项研究涉及surabgene lomparvovec，即sura-vec或ABBV-RGX-314。该疗法采用视网膜下给药，在接受当前III期试验所评估剂量水平的患者中，约5年随访显示最佳矫正视力最多改善9个字母，治疗负担减少约三分之二。会议讨论中，专家也提醒，即使部分患者一年内不需要补充注射，也不能据此放松长期监测，因为nAMD病情可能随时间变化。
这些数据仍需谨慎解读。多个结果来自小样本、早期或扩展随访研究，部分项目正在III期试验中，尚未证明可替代常规抗VEGF治疗。长期安全性、炎症风险、适合人群、给药方式和真实世界监测策略仍需后续研究确认。对患者而言，是否适合参加相关研究或调整治疗间隔，应由视网膜专科医生评估。
原文链接：http://www.medpagetoday.com/meetingcoverage/asrs/122265
免责声明：本文仅供医学资讯参考，不构成诊疗建议。
