FDA 6月22日发布Guidance Recap Podcast，解读新版“Master Protocols for Drug and Biological Product Development”草案指导。节目中，CDER转化科学办公室生物统计办公室统计科学和政策副主任Gregory Levin介绍了主方案临床试验的定义、用途和设计要点。
按FDA播客表述，主方案是为包含多个子研究的临床试验设计的方案。不同子研究可以有不同目标，并在同一总体试验结构下协调评估一种或多种研究药物，适用于一种或多种疾病或疾病亚型。常见类型包括伞式试验、平台试验和篮式试验。
播客解释，伞式试验通常在一种疾病中同时评价多个产品；平台试验可在持续运行的框架中评价多个产品，药物可随时间进入或退出平台；篮式试验则通常评价一种产品在多种疾病或疾病亚型中的作用。主方案的潜在价值，是通过共享方案要素、共同临床中心网络和共同监督机制，提高研究效率。
FDA认为，设计良好的主方案试验可以在部分场景下提供可靠的安全性和有效性数据，同时加速药物开发。原文提到，主方案在COVID-19药物开发中发挥过重要作用，近年来也在其他领域使用增加。新版草案指导在2023年草案基础上修订，并新增了关于篮式试验的建议。
播客特别强调，随机化仍是临床试验的基石。对于拟支持安全性和有效性证据的3期主方案试验，FDA通常建议将受试者随机分配至待评估药物或适当对照。指导还讨论随机化比例、部分盲法、随机化比例随时间变化时的分析处理等问题。
主方案带来效率，也带来复杂性。FDA提到，试验启动时间可能更长，需要多个相关方高度协调，还要处理对照组选择、知情同意、盲法、自适应设计、药物之间比较、多重性和安全性评估等问题。本文为播客内容编译，不代表某一具体主方案试验已获批准。
原文链接：http://www.fda.gov/drugs/guidances-drugs/guidance-recap-podcast-master-protocols-drug-and-biological-product-development
免责声明：本文仅供医学资讯参考，不构成临床试验设计、药品注册或治疗建议。具体试验方案应由专业团队完成，并接受伦理和监管审查。
