FDA 6月发布修订版草案指导“Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products”。该文件由CDER、CBER和肿瘤卓越中心相关办公室发布，目前为草案状态，尚未正式实施，内容为非约束性建议。
FDA称，此次修订和重新发布草案，是为回应公众意见并适应药物开发变化，重点放在以更高效方式生成严谨科学证据。随着对生物学过程理解加深以及高质量数据可用性增加，药物开发中的证据环境已经发生变化。
草案指导讨论了多种可能影响药物有效性证据强度的因素。原文重点说明，在何种情况下，申办方可以依靠一项充分且良好对照的临床研究，并配合确认性证据，来满足有效性充分证据标准。这一点对部分疾病领域、罕见病项目或证据生成较复杂的开发项目具有实际关注度。
需要明确的是，单项关键研究加确认性证据并不意味着降低证据质量。草案所强调的是研究本身的严谨性、适当设计、可解释性以及确认性证据的支持作用。FDA仍要求证据能够可靠说明药物对目标适应证具有有效性。
该草案最终定稿后，将取代1998年发布的“Providing Clinical Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products”指导。FDA同时开放公众意见提交，书面意见需标明相关案卷编号FDA-2019-D-4964。
从医学编辑角度看，这类指导更新反映的是监管证据标准和临床开发方法的调整，不是某一药物获批，也不直接改变临床用药建议。对患者和临床医生而言，具体药物是否有效、安全，仍应依据获批说明书、临床指南和专业判断。
原文链接：http://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/demonstrating-substantial-evidence-effectiveness-human-drug-and-biological-products
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