FDA 6月发布“Master Protocols for Drug and Biological Product Development”草案指导，内容涉及药物和生物制品开发中主方案临床试验的设计、分析，以及支持监管审查所需文件提交。该文件目前为草案，尚未正式实施，建议不具约束力。
主方案是指在一个总体试验框架下协调多个研究问题的设计方式。相较传统单一方案，主方案可以在同一基础设施和运营框架中评估多个药物、多个疾病亚型或多个适应证，从而减少重复建设并提高数据收集效率。
FDA此次指导相关页面指出，文件为主方案下开展的试验提供设计和分析建议。根据FDA此前关于临床开发现代化的介绍，主方案类型包括篮式试验、伞式试验和平台试验。篮式试验通常评估同一药物在多个疾病、病情或疾病亚型中的作用；伞式和平台试验则可在一个框架下评价多个药物或干预。
这类设计在肿瘤、罕见病、感染病和精准医学等领域受到关注，因为它们可能提高有限患者资源和研究基础设施的利用效率。不过，主方案并不等同于降低证据要求。随机化、对照、终点选择、统计调整、多重比较、适应性修改和数据完整性仍是监管审查关注重点。
页面同时列出指导快照、播客和转录稿等配套资源，并开放公众在线或书面提交意见。书面意见需标明案卷编号FDA-2023-D-5259。对申办方而言，主方案相关资料提交需要让监管机构清楚理解总体设计、各子研究之间关系以及结果如何支持具体产品和适应证判断。
本文仅依据FDA公开草案指导页面整理。该指导不代表任何具体主方案试验获得认可，也不说明某一药物或生物制品已经证明安全有效。
原文链接：http://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/master-protocols-drug-and-biological-product-development
免责声明：本文仅供医学资讯参考，不构成临床试验设计、药品注册或治疗建议。具体试验方案应接受伦理审查、监管沟通和专业统计及临床评估。
