Mayo Clinic News Network 8月5日报道，Mayo Clinic研究人员借助人工智能开发了一种实验性小分子药物，用于靶向GIPC1蛋白的PDZ结构域。GIPC1被认为有助于包括胰腺癌在内的多种癌症生长和抵抗治疗，而其PDZ结构域此前常被视为较难成药的靶点。相关发现发表于Cell Reports。
报道称，在实验室研究中，这一候选药物可减缓肿瘤生长、改善生存，并增强化疗药物吉西他滨的作用。研究还显示，该药物可能改变肿瘤周围微环境，为未来联合治疗研究提供线索。Mayo Clinic强调，目前结果仍处于临床前阶段，尚不能用于患者治疗。
胰腺癌通常难以治疗，原因包括发现时往往已发生扩散，以及肿瘤对多种现有疗法具有抵抗性。Mayo Clinic佛罗里达院区癌症研究者Debabrata Mukhopadhyay表示，胰腺癌肿瘤会快速适应并对许多可用治疗产生耐药，因此需要寻找新的治疗机会。该团队认为，AI可帮助识别过去被认为难以药物化的靶点。
研究团队与位于印度班加罗尔的Sravathi AI Technology for IP Sharing合作，筛选了近4万个潜在化合物，最终确定一种能够阻断GIPC1的候选分子。报道将其称为first-in-class小分子抑制剂，意思是该候选物代表一种新的靶点和作用路径，而不是已上市同类药物的简单改良。
研究人员还指出，AI支持的筛选可能有助于加快发现新型癌症治疗药物，并开发毒性较低的小分子抑制剂。不过，从临床前有效到人体试验之间仍有很长距离。该药物接下来需要进一步评估药代动力学、毒性、安全窗口、给药方式以及是否确实能进入临床试验。
这项研究不能被解读为胰腺癌已有新药可用，也不代表吉西他滨联合该候选药物已被证实能改善患者结局。对于胰腺癌患者，治疗仍应依据肿瘤分期、分子特征、体能状态和现有指南，由肿瘤专科医生制定。AI在药物发现中的作用也需要通过可重复实验和临床研究逐步验证。
原文链接：http://newsnetwork.mayoclinic.org/discussion/first-in-class-small-molecule-inhibitor-designed-with-ai-support-shows-promise-against-pancreatic-cancer-in-preclinical-studies/
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