BioPharma Dive 2026年7月22日报道，Arrowhead Pharmaceuticals的RNA药物plozasiran在两项后期临床试验中获得积极结果。研究对象为重度高甘油三酯血症成人患者，这种状态会增加急性胰腺炎等突发且可能危及生命并发症的风险。
Plozasiran是一种合成RNA药物，通过降解细胞用于制造特定蛋白的指令，帮助降低血液中的脂肪水平。该药已经以Redemplo商品名获批用于一种会导致甘油三酯极高的罕见病。Arrowhead正在寻求扩大适应证，将其用于更广泛的重度高甘油三酯血症人群。
在两项研究中，患者每三个月接受一次皮下注射。结果显示，治疗一年后，plozasiran组甘油三酯中位数分别下降79%和81%，而安慰剂组下降约27%。研究还观察急性胰腺炎事件，合并分析显示，与对照组相比，接受plozasiran者急性胰腺炎事件减少78%。
安全性方面，Arrowhead称该药继续显示有利的安全性和耐受性。报道提到，研究未发现临床意义明确的肝酶不良变化，也没有异常低血小板或超敏反应实例。在预先设定的患者亚组中，平均肝脂肪水平与安慰剂组未见实质差异。Redemplo标签中列出的常见不良反应包括头痛、恶心、注射部位反应和血糖升高。
公司计划在今年年底前正式向美国监管机构申请把重度高甘油三酯血症加入药品标签。分析师认为，该药与Ionis同类竞争药相比可能具有给药间隔优势，但报道也强调，目前仍需要更完整的数据来进行直接比较。后续会议公布的完整三期结果将决定外界如何评估其疗效稳定性、安全性边界和临床定位。
原文链接：http://www.biopharmadive.com/news/arrowhead-plozasiran-results-triglyceride-severe-data-trials/825909/
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