News Medical 2026年7月22日报道，弗吉尼亚大学综合癌症中心研究人员开发出一种针对胶质母细胞瘤的实验性策略。该研究关注微小RNA、脑部递送纳米颗粒、聚焦超声和微泡的组合，希望同时压低多个与胶质母细胞瘤形成和生长有关的异常基因信号。
胶质母细胞瘤是成人最常见且侵袭性最强的恶性脑肿瘤之一。它的治疗难点在于肿瘤常沿正常脑组织浸润生长，手术难以完全切除；同时，血脑屏障会阻挡许多抗肿瘤药物进入脑组织。目前临床治疗通常包括尽可能手术切除肿瘤，随后结合放疗和化疗，以延长患者生存。
UVA的Roger Abounader及其同事提出，微小RNA可作为一种调控工具，同时抑制多个驱动肿瘤生长的故障基因。与组合使用多种抗癌药不同，这一策略试图用一类小分子遗传物质触及多个靶点，也可能覆盖目前尚无药物可直接靶向的分子。
递送方式是该方案的关键环节。研究团队设想利用磁共振成像引导的聚焦超声，将微泡定位到特定区域，短暂打开血脑屏障，使携带微小RNA的纳米颗粒进入脑部。报道称，在实验室和胶质母细胞瘤动物模型测试中，这一方法减慢了肿瘤生长，并延长了动物模型生存时间。
研究人员表示，希望将相关结果推进到未来针对胶质母细胞瘤及其他脑肿瘤患者的临床试验。但目前资料仍属于早期实验阶段，尚不能说明该方法已经适用于人体，也不能替代现有标准治疗。后续需要确认递送稳定性、剂量、安全性、免疫反应、长期毒性以及在真实患者肿瘤中的疗效。
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