美国食品药品监督管理局7月16日宣布，批准Lipfendra（enlicitide）用于成人高胆固醇血症，或杂合子家族性高胆固醇血症患者，在配合饮食和运动基础上降低低密度脂蛋白胆固醇，即LDL-C。FDA称，Lipfendra是首个通过口服给药抑制PCSK9的药物，每日服用一次。
高胆固醇血症指血液中LDL-C或“坏胆固醇”过高。LDL-C过多可进入动脉内膜，与炎症细胞一起在血管壁内形成斑块，导致动脉狭窄和血流受限；如果斑块破裂，可能诱发血栓，并导致心肌梗死或卒中等严重事件。由于早期高胆固醇通常没有症状，许多人需要通过血脂检测发现问题。
现有降胆固醇治疗包括他汀类、依折麦布和PCSK9抑制剂等。PCSK9抑制剂过去多以注射形式使用，Lipfendra的特点是口服给药。FDA资料显示，该药获批适应证中的疗效和安全性来自两项随机、双盲、安慰剂对照试验，合计纳入3,207名严重高胆固醇血症成人，包括有无杂合子家族性高胆固醇血症者，且均已接受最大耐受剂量他汀治疗。
两项试验的主要终点均为第24周LDL-C较基线百分比变化，并与安慰剂比较。第一项试验纳入有动脉粥样硬化性心血管病史或高风险成人，平均基线LDL-C为96 mg/dL；Lipfendra组第24周LDL-C平均较基线下降56%，安慰剂组作为对照。第二项试验仅纳入杂合子家族性高胆固醇血症成人，平均基线LDL-C为119 mg/dL；Lipfendra组第24周平均下降59%。
安全性方面，第一项试验中Lipfendra组和安慰剂组不良反应发生频率相近。第二项试验中，在杂合子家族性高胆固醇血症成人中，Lipfendra组较安慰剂更常见的不良反应为腹泻和头晕。两项试验中，因不良反应停药的比例在Lipfendra组和安慰剂组相近。
Lipfendra此次获优先审评，批准授予Merck Sharp & Dohme LLC。该批准不表示患者可自行替换或停用既有降脂药；是否适合使用口服PCSK9抑制剂，应由医生根据LDL-C水平、心血管风险、既往治疗反应、合并疾病和药品标签综合决定。
原文链接：http://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-oral-therapy-inhibits-proprotein-convertase-subtilisinkexin-type-9-pcsk9-lower
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