《Nature Medicine》发表一项1/2期开放标签、多中心临床试验，评估人多能干细胞来源多巴胺前体细胞产品STEM-PD用于帕金森病细胞替代治疗的安全性和可行性。帕金森病的核心病理之一是黑质多巴胺能神经元丢失，现有治疗多以改善症状为主，细胞替代治疗希望向纹状体重新引入可发挥功能的多巴胺能细胞。
该研究纳入8名中度帕金森病患者，分为两个剂量队列，每队列4人。受试者接受双侧壳核内移植，并在术后接受12个月免疫抑制治疗。研究产品为冷冻保存、可现货供应的多巴胺前体细胞，来源于人多能干细胞。试验注册号为ClinicalTrials.gov NCT05635409。
截至12个月随访，7名受试者完成主要随访评估，1名受试者死于肺部感染。论文报告称，没有严重不良事件被归因于细胞产品本身，研究中也未观察到移植物诱导的异动症；MRI随访未显示肿瘤形成。作者认为，这些结果支持STEM-PD移植在12个月观察期内具有可行性，并呈现较有利的安全性信号。
研究同时强调，风险并不限于细胞产品本身。受试者需要免疫抑制治疗，感染等并发症必须被纳入整体风险评估。由于该试验为早期、开放标签设计，样本量很小，也没有提供足以证明临床疗效的对照证据，因此不能据此判断该疗法已能改变帕金森病进程。
论文称，研究仍将继续随访至36个月，以观察移植细胞功能、临床结局和长期安全性。对于干细胞来源神经细胞治疗而言，长期观察尤其重要，包括细胞存活、迁移、异常增殖、免疫相关问题以及症状改善是否持续等。现阶段，这项研究更应被理解为早期安全性和可行性探索，而非已获临床常规应用的治疗结论。
原文链接：http://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0
免责声明：本文仅供医学资讯参考，不构成诊疗建议。
