欧洲药品管理局（EMA）2026年6月26日发布信息称，建议拒绝 Xervyteg 的上市许可申请。该药拟用于急性移植物抗宿主病（aGvHD）治疗，尤其是异基因干细胞移植后供者细胞攻击受者机体，并累及肠道的成人患者。EMA 人用药品委员会已于2026年6月25日形成意见，申请企业 MaaT Pharma 可在收到意见后 15 天内申请复审。
Xervyteg 的活性成分为混合人同种异体粪便微生物群，拟以直肠混悬液形式给药。EMA 文件介绍，急性移植物抗宿主病患者肠道微生物群可能出现失衡，进而加重炎症和腹泻等症状。该药设计思路是将健康供者来源的微生物群用于患者肠道，帮助恢复微生态平衡，从而缓解症状。
该药此前于2019年2月25日获得治疗移植物抗宿主病的孤儿药资格。申请方提交的主要研究纳入 67 名成人患者，均为异基因干细胞移植后发生急性移植物抗宿主病并累及肠道，且糖皮质激素或芦可替尼治疗效果不充分。研究观察患者在28天内接受3次或4次给药后，症状是否部分缓解或完全消失。
EMA 拒绝的核心理由集中在研究设计。该主要研究没有与标准治疗或安慰剂进行比较，且为开放标签研究，医护人员和患者均知道接受的治疗。患者同时还接受其他治疗，使监管机构难以判断观察到的变化究竟来自 Xervyteg、合并治疗，还是疾病自然变化。
EMA 还指出，数据未能清楚说明药物作用机制与临床观察结果之间的关系，也无法可靠区分治疗相关感染和疾病本身导致的感染。因此，EMA 认为该药在治疗急性移植物抗宿主病中的获益和风险平衡无法建立，建议拒绝上市许可。
申请方告知 EMA，该拒绝意见不会影响正在临床试验或同情用药项目中接受 Xervyteg 的患者。对患者而言，正在参与研究或同情用药项目时，具体治疗安排仍应由负责治疗的医生解释。该信息属于监管意见，不代表对所有肠道微生物治疗路径的总体否定。
原文链接：http://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xervyteg
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