欧洲药品管理局（EMA）2026年6月26日发布信息称，其人用药品委员会已建议拒绝 Yartemlea 的上市许可申请。该药活性成分为 narsoplimab，拟用于治疗 2 岁及以上儿童和成人的高风险造血干细胞移植相关血栓性微血管病。EMA 的意见于2026年6月25日形成，申请企业 Omeros Ireland Limited 可在收到意见后 15 天内要求复审。
造血干细胞移植相关血栓性微血管病是移植后的严重并发症。患者在接受供者干细胞重建骨髓前后，部分治疗或移植相关反应可能损伤小血管，诱发血栓形成和器官损害。Yartemlea 拟以静脉输注方式使用，narsoplimab 是一种单克隆抗体，设计目标为补体系统中的 MASP-2。
EMA 文件说明，补体系统通常参与机体抗感染防御，但在造血干细胞移植后，小血管损伤可能伴随补体激活。narsoplimab 通过结合并阻断 MASP-2，理论上有助于减少小血管损伤和血栓形成。该药此前于2018年11月22日获孤儿药资格认定。
申请方提交的核心研究纳入 28 名移植后血栓性微血管病成人患者，主要观察血小板、乳酸脱氢酶等指标变化，并评估肾、肺等器官功能、输血需求等情况。申请材料还包括 27 名成人和 16 名儿童在扩大使用项目中接受治疗的数据，以及与未使用 Yartemlea 的相似患者生存时间进行比较的分析。
EMA 给出的主要拒绝理由是有效性证据不足。核心研究没有与安慰剂或其他治疗进行对照，受试者同时接受其他药物，因而无法判断观察到的改善来自 Yartemlea、合并用药还是其他原因。EMA 还指出，研究过程中存在方案变化、疗效测量和剂量选择等方面的不确定性，使结果难以解释。
在儿童用药方面，EMA 认为支持拟定剂量、有效性和安全性的资料不足；由于成人获益尚未被确认，相关结果也不能可靠外推至儿童。综合上述不确定性，EMA 认为该药在该适应证中的获益和风险无法建立，因此建议拒绝上市许可。申请方表示，该拒绝意见不会影响正在临床试验或同情用药项目中的患者。
原文链接：http://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yartemlea
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