欧洲药品管理局（EMA）6月26日发布Tacquell的欧洲公开评估报告意见，建议拒绝该药上市许可申请。Tacquell拟用于治疗不可切除的晚期黑色素瘤，即已扩散或无法通过手术移除的皮肤癌。EMA于6月25日形成意见，申请方荷兰癌症研究所可在收到意见后15天内请求重新审评。
Tacquell是一种先进治疗药物，活性成分为患者自身黑色素瘤来源的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）。这类细胞从患者转移灶中采集，经实验室扩增后再回输给患者，理论上可帮助免疫系统识别和杀伤癌细胞。拟定用法为单次静脉输注，输注前患者需接受化疗以清除自身淋巴细胞，输注后再给予白细胞介素-2以刺激TIL生长和活性。
申请方提交了一项主要研究，纳入168名不可切除晚期黑色素瘤成人患者，比较Tacquell与ipilimumab。主要疗效指标为患者在癌症未进展状态下生存的时间。EMA在评估后认为，申请方提交的关键疗效和安全性数据不可靠，Tacquell的获益未能得到证明。
EMA列出的主要拒绝理由包括：良好临床实践（GCP）检查发现主要研究存在严重合规问题，影响临床数据可靠性和完整性，并使数据难以追溯或复现；研究设计和数据分析也存在多项疑虑，限制了对主要研究结果的解释能力。此外，由于资料不完整，EMA无法充分评估Tacquell及其治疗方案的安全性。
质量方面，EMA还指出商业化产品和关键原材料的质量控制策略存在问题，不同生产地点批次之间、临床批次与商业批次之间的可比性也有疑虑。负责商业化活性物质和成品生产及质量控制的场地，其GMP合规证明文件不完整。基于这些因素，EMA认为Tacquell获益不能超过风险，建议拒绝上市许可。已参加医院豁免项目的患者，应就具体治疗安排咨询负责医生。
原文链接：http://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tacquell
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