墨尔本的研究人员在创造与人体血液干细胞极为相似的血液干细胞方面取得了世界首次突破。这一发现可能很快会为患有白血病和骨髓衰竭的儿童带来个性化治疗。
该项研究由默多克儿童研究所 (MCRI) 牵头，发表在《自然生物技术》杂志上，克服了生产人类血液干细胞的一个重大障碍，这种干细胞可以产生与人类胚胎非常相似的红细胞、白细胞和血小板。
MCRI 副教授 Elizabeth Ng 表示，该团队在人类血液干细胞发育方面取得了重大发现，为这些实验室培育细胞用于血液干细胞和骨髓移植铺平了道路。
从患者体内提取任何细胞、将其重新编程为干细胞、然后将其转化为用于移植的特定匹配的血细胞的能力将对这些脆弱患者的生活产生巨大影响。”
Elizabeth Ng，MCRI 副教授
“在此研究之前，在实验室中开发能够移植到骨髓衰竭动物模型中以产生健康血细胞的人类血液干细胞是无法实现的。我们已经开发出一种工作流程，可以创建与人类胚胎中的血液干细胞非常相似的可移植血液干细胞。
“重要的是，这些人类细胞可以按照临床使用所需的规模和纯度来制造。”
这项研究向免疫缺陷小鼠注射了实验室改造的人类血液干细胞。研究发现，血液干细胞转化为功能性骨髓的水平与脐带血细胞移植相似，这是一项已证实的成功基准。
研究还发现，实验室培育的干细胞可以冷冻，然后成功移植到小鼠体内。这模仿了捐献血液干细胞在移植到患者体内之前的保存过程。
MCRI 教授 Ed Stanley 表示，这一发现可能为一系列血液疾病带来新的治疗选择。
他说：“红细胞对于氧气输送至关重要，白细胞是我们的免疫防御，而血小板则能凝结以止血。”了解这些细胞如何发育和发挥作用就像破解一个复杂的谜题。
“通过完善模拟人体内正常血液干细胞发育的干细胞方法，我们可以了解和开发一系列血液疾病的个性化治疗方法，包括白血病和骨髓衰竭。”
MCRI 教授安德鲁·埃莱凡蒂表示，虽然血液干细胞移植往往是儿童血液疾病救命治疗的关键部分，但并非所有儿童都能找到理想匹配的捐赠者。
他说：“移植时不匹配的供体免疫细胞可能会攻击接受者自身的组织，导致严重疾病或死亡。”
“开发个性化、针对患者的血液干细胞将预防这些并发症，解决捐赠者短缺的问题，并与基因组编辑一起帮助纠正血液疾病的根本原因。”
埃莱凡蒂教授表示，下一阶段可能在政府资助下耗时五年左右，将进行第一阶段临床试验，测试这些实验室培育的血细胞在人体身上使用的安全性。
莉亚在 11 岁时被诊断出患有再生障碍性贫血，这是一种罕见且严重的血液疾病，会导致身体无法产生足够的新血细胞。
当时，Riya 的家人，包括父母 Sonali 和 Gaurav Mahajan，正在印度，这时，她开始感到疲劳，体重迅速下降，大腿上出现瘀伤。
“我们带 Riya 去做了一个简单的血液检查，这是她的第一次血液检查。但结果一出来，我们就被告知要赶紧把她送到急诊室，因为她的血小板和红细胞含量太低了，”索纳莉说。
“Riya 最初被诊断患有白血病，因为其症状与再生障碍性贫血非常相似。当我们得到最终的诊断结果时，我们完全震惊了，这是一种我们以前从未听说过的疾病。
“医生告诉我们她患有骨髓衰竭，需要定期输血小板和血液来提高血细胞计数。”
索纳莉说，全家原本计划返回澳大利亚供莉亚上高中，但诊断结果让他们提前返回了澳大利亚。
她说：“一旦他们能够稳定她的情况，我们就有两天的时间将她飞往澳大利亚住院。”
“我们一下飞机就直接去了皇家儿童医院。几天后，Riya 开始接受治疗，但她对药物并没有太大反应。
“由于她需要的输血量很大，而且担心可能出现长期并发症，最终建议进行骨髓移植。”
索纳莉说，六个月来，他们一直苦苦寻找完美匹配的捐献者，几乎绝望了。尽管只是半匹配，索纳莉还是听从了专家的建议，成为了女儿的捐献者。
去年 6 月接受骨髓移植后，Riya 住院三个月，期间出现了轻微的并发症。
由于没有找到完美的捐献者，莉娅的血小板数量需要更长的时间才能恢复正常，她需要接受更长时间的免疫抑制治疗，而且更容易受到感染。莉娅最近才开始重新接种疫苗。
索纳莉说：“移植后，她的免疫系统长期处于较弱状态，但值得庆幸的是，出院后她就不需要再接受移植了。”
14 岁的里亚表示，经历了几年痛苦之后，她现在感觉好多了，参加了水疗课程，很高兴能和朋友们一起回到学校。
索纳利表示，MCRI 牵头开展的血液干细胞新研究是一项了不起的成就。
“这项研究将为许多家庭带来福音，”她说。有朝一日，白血病和骨髓衰竭儿童可以得到针对性的治疗，这一事实将改变他们的生活。”
Elefanty 教授、Stanley 教授和 Ng 副教授也是诺和诺德基金会干细胞医学中心（reNEW）墨尔本分部的首席研究员，该中心是一个全球联盟，旨在为未来基于干细胞的治疗铺平道路。
墨尔本大学、彼得麦卡勒姆癌症中心、加州大学洛杉矶分校、伦敦大学学院和伯明翰大学的研究人员也对该研究做出了贡献。
