News Medical 8月3日报道，韩国科学技术院KAIST研究团队提出一种基于RNA的癌症恶病质治疗策略，目标是阻断与消瘦相关的脑部信号。该研究由KAIST医科学与工程研究生院Minho Shong、Jinkuk Kim团队以及KAIST教师创业公司THOR Therapeutics合作完成，结果7月27日发表于Cell Reports Medicine。
癌症恶病质是癌症患者常见且严重的并发症。报道称，其影响约50%至80%的癌症患者。随着肿瘤扰乱机体代谢，患者即使摄入足够食物，也会持续丢失体重和肌肉量，出现明显身体衰退。这种状态可使化疗效果下降，甚至导致治疗中断，并进一步影响生存。现有药物多限于暂时增强食欲，尚未从根本上解决肌肉流失和代谢功能紊乱。
研究团队把注意力放在脑部信号上。原文介绍，随着癌症进展，大量分泌的GDF15会与脑干中的GFRAL受体结合，触发一条信号，使机体停止进食并分解储存的肌肉和脂肪，推动恶病质进展。为阻断这一过程，研究人员开发了使用反义寡核苷酸的治疗方法，在RNA阶段选择性抑制GFRAL相关基因表达，使GFRAL蛋白不再产生，相当于关闭癌细胞发送消瘦指令时的“接收器”。
团队将该治疗用于癌症恶病质已经进展的小鼠。结果显示，治疗组肌肉和脂肪流失明显减少，此前受损的代谢功能也有所恢复。报道特别提到，即便治疗是在疾病显著进展后才开始，研究终点约第50天时治疗组生存率为90%，未治疗组为20%。研究人员认为，这说明该方法有治疗癌症恶病质的潜力。
论文作者强调，这项研究不同于单纯刺激食欲，而是直接在RNA层面靶向脑干关键受体，抑制驱动恶病质的核心信号。团队计划推进后续临床前研究、药物生产和质量控制体系建设，并希望到2030年开始癌症患者临床开发。当前证据仍局限于临床前动物研究，不能视为已获证实的人体疗法，也不能替代现有肿瘤治疗和营养支持管理。
原文链接：http://www.news-medical.net/news/20260802/RNA-based-therapeutic-strategy-targets-brain-pathway-behind-cancer-associated-cachexia.aspx
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