News Medical 6月27日报道，阿德莱德大学研究人员与华盛顿大学团队合作，完成了一项针对视网膜色素变性的首次人体试验，评估一种光开关小分子治疗方案在人类中的安全耐受性。视网膜色素变性是一类遗传性疾病，负责感光的视网膜细胞逐渐失去功能，患者可出现进行性视力下降，晚期治疗选择有限，目前尚无治愈方法。
这项试验规模很小，最初目标是观察候选药物能否安全用于人体。研究者将小分子注射入眼内，试图让部分受损的视网膜细胞重新对光产生反应。报道引述研究负责人Robert Casson教授称，这种思路不同于针对特定突变的基因治疗，理论上可能适用于多种视网膜退行性疾病，并且不需要进行遗传修饰。
在试验中，部分参与者报告短期视觉测试能力有所改善，包括行走任务表现变化。一名视网膜细胞严重受损的参与者在接受治疗两天内报告对光感知更明显。研究团队还观察到一些提示药物可能产生生物学作用的早期信号，包括视觉皮层相关脑区活动变化。
安全性方面，研究者称治疗总体耐受良好，未观察到严重不良事件，也没有发现对眼部造成有害影响的证据。Kiora Pharmaceuticals为研究提供了产业支持，相关发现发表于Nature Medicine。报道同时提到，一项更大规模的2期试验正在进行，目的是更严格评估该疗法是否能够改善视力。
需要明确的是，当前结果仍属于早期人体安全性和信号探索，参与人数少，随访时间有限，不能据此判断疗效已经确定。视网膜色素变性的病因和突变类型复杂，任何新治疗进入临床常规应用之前，都需要更大样本、对照研究和长期安全性资料支持。
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