News Medical 8月4日报道，Insilico Medicine宣布一项合作研究发表于npj Precision Oncology。该论文聚焦内翻性乳头状瘤相关鼻腔鼻窦鳞状细胞癌，英文简称IP-SNSCC。这是一类罕见且侵袭性较强的头颈部癌症，可由良性内翻性乳头状瘤恶变而来。由于患者数量少、分子数据有限，相关靶向治疗发现长期受到限制。
报道称，研究由Insilico Medicine与芝加哥大学、约翰斯·霍普金斯大学等机构研究者合作完成，是对IP-SNSCC的首次综合分子特征刻画。研究人员整合全外显子测序、RNA测序、线粒体DNA测序和AI驱动的靶点优先级排序，尝试重建从正常组织、良性乳头状瘤到浸润性癌的分子演化过程。
该研究没有发现一个可单独解释疾病进展的主导突变。综合基因组和转录组分析显示，疾病向浸润性癌转变时伴随一系列协调变化，包括细胞周期调控改变、细胞外基质重塑、免疫信号紊乱和代谢重编程。作者认为，这些结果为后续转化研究提供了IP-SNSCC的初步分子图谱。
在靶点探索方面，研究团队使用Insilico的PandaOmics平台，将转录组数据与通路生物学、蛋白互作网络、遗传证据和可成药性评估结合。报道中称，该平台优先筛选出两类候选：一类是已有FDA批准抑制剂对应的临床可操作靶点，未来可能用于药物再利用评估；另一类是支持从头药物发现的新型潜在靶点。
需要强调的是，这项研究提出的是治疗靶点和药物再利用假设，并非证明某种药物已经适用于IP-SNSCC患者。罕见癌症研究常受样本量限制，AI排序结果还需要实验验证和临床研究确认。现阶段其价值主要在于为少见肿瘤建立分子研究框架，并为未来靶向治疗探索提供候选方向。
原文链接：http://www.news-medical.net/news/20260804/Insilico-Medicine-highlights-AI-powered-biological-target-discovery-for-rare-sinonasal-cancer.aspx
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