Nature Medicine6月26日发表一项关于cliramitug治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的开放标签延长期研究。ATTR-CM是由错误折叠的转甲状腺素蛋白沉积于心肌导致的进行性疾病，可引起心脏结构和功能损害。cliramitug为一种单克隆抗体，研究目标是促进心脏中淀粉样转甲状腺素蛋白沉积物的清除。
该研究是NI006-101试验的延长期部分。共有23名患者进入长期随访，所有入组者均为男性，中位治疗时间为29.3个月。研究报告称，观察期间没有发生研究者认定与治疗相关的严重不良事件，也没有因治疗相关不良事件导致停药。长期安全性是该类早期或中期临床研究的重要观察内容，但样本量仍较小。
疗效方面，作者报告多项生物标志物、影像学和心脏功能指标出现改善信号，包括与心脏负荷和结构相关的指标。论文称，长期使用cliramitug与心脏淀粉样蛋白清除、疾病进展延缓和功能指标改善相关。由于研究为开放标签延长期设计，且缺少长期随机对照比较，这些结果更适合被理解为支持进一步研究的信号，而不是最终临床结论。
ATTR-CM目前已有稳定转甲状腺素蛋白或降低其生成的治疗策略，清除已沉积淀粉样蛋白的药物仍是重要探索方向。如果抗体能够安全地促进沉积物清除，理论上可能与现有治疗形成不同机制的组合。不过，抗体治疗的真实获益、适用人群、长期安全性和与既有药物的关系，仍需要更大规模、设有对照组的研究验证。
这篇论文的局限也较明确：研究人数有限，入组者性别单一，开放标签设计容易受到选择偏倚和观察偏倚影响，部分终点属于替代指标或探索性指标。临床实践中，ATTR-CM患者是否适合任何特定治疗，仍需结合基因型、疾病分期、心功能状态、合并症和可及药物，由专科医生评估。
原文链接：http://www.nature.com/articles/s41591-026-04487-3
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