美国FDA官网6月23日更新“近期发布指导文件”页面，列出CBER及跨中心相关指导文件。该页面覆盖生物制品、疫苗及相关生物制品、细胞与基因治疗、组织产品、异种移植，以及药物和医疗器械交叉议题。指导文件面向产业界和研究机构，主要用于说明监管考虑和资料提交要求。
2026年6月列出的文件包括《药物和生物制品开发中的主方案：行业草案指导原则》，以及《证明人用药物和生物制品有效性的实质性证据：行业草案指导原则》。这类文件与临床研发设计有关，尤其涉及多队列、多适应证或平台式研究，以及如何形成可支持监管判断的有效性证据。
同月还包括《药品和器械制造商与支付方、处方集委员会及类似实体沟通：问答》草案指导文件。该主题与药品、器械在进入支付和处方集决策前的信息沟通有关，通常会影响企业如何向支付方提供经济学、临床证据和产品信息，同时也涉及宣传边界和合规表述。
基因治疗仍是近期文件重点之一。FDA列出《在包含基因组编辑的人类基因治疗产品开发中利用既有知识》草案指导文件，以及4月发布的《使用下一代测序评估人类基因治疗产品基因组编辑安全性》草案指导文件。前者关注如何在研发中合理使用既有数据，后者强调对编辑安全性、脱靶风险和检测方法的评估。
页面还列出多项已发布指导文件，包括5月的《上市后妊娠安全性研究》《临床试验中提交连续血糖监测数据》《为生物制品许可申请开发人类细胞和基因治疗产品的化学、生产和控制灵活性》，以及4月的《治疗用途研究性药物扩大使用：问答》和《生物标志物生物分析方法验证》。
这些文件不是新药获批公告，也不是临床用药建议。它们更多是监管技术文件，用于帮助企业、研究者和审评人员在药物、生物制品、细胞基因治疗及相关临床试验中形成更清晰的证据和质量控制路径。具体项目仍需根据产品类别、适应证、风险和FDA沟通结果执行。
原文链接：http://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/recently-issued-guidance-documents
免责声明：本文仅供医学资讯和监管动态参考，不构成药品研发、注册申报或临床试验操作建议。具体监管要求应以FDA正式文件和专业法规意见为准。
