IND
来自医学百科
| 新药临床试验申请 Investigational New Drug | |
|---|---|
| 英文缩写 | IND |
| 所属阶段 | 临床前研究 $\to$ 临床试验 |
| 监管机构 |
FDA (美国) NMPA (中国) |
| 核心目的 | 获准将未上市药物用于人体 |
| 后续步骤 | 临床试验 (I-III期) |
| 最终目标 | 新药上市申请 (NDA) |
新药临床试验申请（Investigational New Drug，简称IND），是指在药物正式上市前，为了在人体上进行临床试验（Clinical Trials）而向药品监管部门（如美国的FDA或中国的NMPA）提交的审批申请。
获得IND批件是药物研发过程中的关键里程碑，标志着该药物从“实验室/动物研究阶段”正式转入“人体研究阶段”。[1]
核心目的
根据法律规定，未获批准的药物不得在跨州贸易中运输。IND本质上是一种“豁免权”，允许制药公司为了临床试验的目的，将试验用药物运输并用于人类受试者。其审查的核心目标是确保受试者的安全，即确认药物在进入人体前已具备足够的临床前安全性数据。
IND申报资料 (三支柱)
一份标准的IND申请文件通常包含数千页资料，主要由以下三大模块组成：
1. 药学研究 (CMC)
Chemistry, Manufacturing, and Controls。
- 描述药物的化学成分、生产工艺、杂质控制和稳定性。
- 目的：证明制药公司有能力生产出质量稳定、纯度达标的药物。
2. 药理毒理研究 (Pre-clinical)
- 包括在细胞（体外）和动物（体内）模型上的实验数据。
- 关键数据：药物的毒性（Toxicity）、药代动力学（PK）、致癌性等。
- 对于您的关注领域胰腺癌，通常需要提供药物在胰腺癌移植瘤模型（PDX）上的疗效数据。
3. 临床试验方案 (Clinical Protocol)
- 详细描述即将在人体进行的I期临床试验计划。
- 包括：入组标准（谁能参加）、给药方案（吃多少）、安全监测指标、以及主研医生（PI）的资质。
监管模式对比
美国 (FDA)
实行“默示许可制”（30-day default）。
- 企业提交IND后，如果FDA在30天内没有提出暂停临床试验（Clinical Hold）的指令，企业即可自动开展临床试验，无需等待正式的批准信。
中国 (NMPA)
2018年改革前为“审批制”（耗时较长），2018年7月后也转变为“60日默示许可制”。
类型
- 商业性 IND (Commercial IND)：由药企提交，最终目的是为了收集数据以申请新药上市（NDA）。
- 研究者发起 IND (Investigator IND / IIT)：由医生或研究人员发起，通常用于探索已上市药物的新适应症（例如：探索某老药是否能治疗胰腺癌），不直接以商业上市为目的。
与AI药物发现的关系
在“AI制药”时代，AI模型（如AlphaFold或生成式AI）主要作用于IND之前的阶段（靶点发现、分子生成、成药性预测）。
- 也就是：AI负责加速生成分子，但通过IND这一关，依然需要传统的湿实验（Wet Lab）数据来验证安全性和有效性。