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孤儿药如何不孤独
最近几年，越来越多的欧美药企开始进入孤儿药领域，从这个意义上，孤儿药确实不算孤独。而我国孤儿药却处于尴尬的境地，中国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的...
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“重磅炸弹”模式步履维艰，孤儿药可否小鬼当家？
...”转向超级明细细分市场。而在这种行业转型的发展中，孤儿药就能做到真正的小鬼当家。1.引领个性化治疗，孤儿药的意外之喜在FDA出台孤儿药政策之前，很少有人会想到，孤儿药有朝一日成为引领行业潮流的风向标。目前在...
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并不孤独的孤儿药(上篇):孤儿药概述
首先要说明的是，孤儿药并非是针对孤儿的药，孤儿最需要的不是“药”，而是“爱”。我不清楚中文“孤儿药”最初的来源，但我估计很可能不是中文首创，而是英文OrphanDrug的直译，取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。我...
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并不孤独的孤儿药(下篇):孤独在中国
和欧美孤儿药形势一片大好不同，孤儿药在我国是真正的孤儿，目前我国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册，所以孤儿药在我国是真正的孤儿，我国的罕见病患者...
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请分一些政策来发展“孤儿药”
...康权及卫生服务利用的公平性等问题逐渐为社会所关注，孤儿药(也称罕用药)也随之开始纳入公众视野。自今年11月药改浪潮一波一波的袭来，小编一直在关注食药总局对孤儿药这块能否给出利好政策及良性诱导，只有在11月13日...
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孤儿药开发火爆分食1120亿美元全球市场
孤儿药解决稀罕病临床刚性需求,这几年一直很火爆.主要原因是重磅药开发策略已经不再流行，解决真正的临床需求，成为许多大药厂的新的研发思路．加上孤儿药审批相对宽松，定价比较自由，年销售达到几亿美元甚至十几亿...
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孤儿药不再孤单美欧制药看好罕见病药物开发
...人的疾病。2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室（OOPD）运行的项目在去年指定了260种申请药物为孤儿药。这创下了最高纪录，比2012年增长了38%。2013年FDA批准的新药“...
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全国“两会”召开在即?国家“千人计划”专家建言罕见病药研
...国首个发布罕见病名录的省市。前几年，青岛市已将某些孤儿药列入特殊医保报销名录，是第一个可以将部分罕见病用药进行医保报销的城市。今年初，浙江省也将几个罕见病列入医保报销名录……所有这些，都给罕见病患带来...
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并不孤独的孤儿药(中篇):群雄逐鹿
表1：孤儿药研发的鼓励因素对于孤儿药的概述，我的另一博文已有介绍，并不孤独的孤儿药(上篇):孤儿药概述，目前，尽管我国药企对孤儿药的研发几乎是空白，然而欧美国家已经有越来越多的生物制药（生物药+化学药）企业...
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美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发
...人的疾病。2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室（OOPD）运行的项目在去年指定了260种申请药物为孤儿药。这创下了最高纪录，比2012年增长了38%。然而，随着精准施药...
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史录文：忘记“发病率”，今天的“孤儿药”或是未来的“明星药”
...病率”和“投资回报率”衡量罕见病，法律制度欠缺让“孤儿药”开发步履维艰世界范围内对罕见病无统一界定，众多国家相继立法，大多数国家按照两个原则界定：一是发病率；二是从经济的角度（药物研发投资回报率）。我...
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专访黄如方：为“孤儿药”四处奔波让爱不罕见
...患者最终将无药可治。为什么中国的企业很少愿意开发“孤儿药”？过去10年，孤儿药年均销售增长25.8%，目前孤儿药的全球市场价值达500亿美元。在欧美（尤其是美国），孤儿药研发进展快速是有多种原因的，其中很重要的一...
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立法空白价格高昂：“孤儿药”断档之殇
...人形象地称作“孤儿病”，相关治疗药物也随之被称为“孤儿药”。在这孤独的一角，当前的研发仍是一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖高价进口，很多患者面临着“无药医”和“医不起”的局面。有药物，治不起在人...
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2013年EMA共批准12种孤儿药上市
导读：在过去的2013年，欧洲药管局（EMA）共批准12种孤儿药上市，用于治疗罕见病。到目前为止，EMA已经授予1000多种孤儿药，其投入数量和市场份额同比增长和数量呈梯度增加，2013年12种，2012年8种，2011年4种。在过去的12个月...
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肿瘤免疫治疗药Multikine获“孤儿药”地位
...ex:CVM）宣布其研发的肿瘤免疫治疗药物Multikine被FDA授予“孤儿药”地位，适应症是头颈部鳞状细胞癌的新辅助治疗。“孤儿药”是依据美国1983年1月通过的孤儿药法案，对罕见疾病（在美国的病人不超过20万人）治疗药物的开发...
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Marizomib孤儿药资格获批
TriphaseAccelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的独占期以及其他利益。“我们很高兴FDA...
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大量研发资本或将持续流向罕见病药物开发
...在美国开始销售的36个新分子实体（NME）当中，有17种是孤儿药，比2012年上市的孤儿药多出一倍以上。 报告分析认为，未满足的治疗需求和提高患者的生活质量是促使监管部门批准孤儿药的主要原因。相比重磅药物聚集的大...
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罕见病研究与精准医疗
...准的新药更多地专注于病人迫切需要的药物。比如批准的孤儿药数量是历史上最多的；超过一半的新药通过“优先审评“途径予以批准；获批的“突破性疗法“药物是2013年的3倍多。2014年CDER审批通过的41个新药里，大约有41%是用...
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药物研发：变化带来机遇
...追求目标——■本报见习记者贡晓丽支付方主导、孤儿药发力或将成近年药品研发主要走向。日前，艾美仕市场研究公司（IMSHealth）发布了2013年全球医药市场的统计数据：在全球新药研发中，适应症药物、孤儿药、专科疾...
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一急性髓性白血病药物获孤儿药资格
...国食品药品监督管理局（FDA）与欧盟委员会授予Volasertib孤儿药资格，用于急性髓性白血病（AML）患者治疗。AML是一种骨髓及血液的侵袭性癌症，多为成年后疾病，患者的平均年龄为65~70岁。目前该疾病的推荐治疗标准是密集化疗...
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罕见病药物研发全球缓慢
...些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，它们在国内的“寻亲路”布满艰辛和坎坷。“孤儿药”奇贵患者无路可走2005年3月9日，可爱的小睿顺利降落人...
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孤儿药Ryanodex获批准
...恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性...
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欧盟将为埃博拉药物研发“开绿灯”
...研发机构开发针对埃博拉病毒的药物或疫苗，并可申请“孤儿药”认定。欧洲药品管理局说，针对埃博拉病毒的“孤儿药”认定将得到优先受理，且该机构将加快对此类药物的评估流程。“孤儿药”是指用于预防、诊断和治疗罕...
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FDA授予AlnylamRNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
...i药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（OrphanDrugDesignation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，...
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创新难、研发成本高！国内药企除了哭晕还能期待什么？
...，因此政府应该完善中国生物医药创新战略顶层设计。在孤儿药方面，陆春云认为，目前欧美对孤儿药有非常明确的定义和标准，但我国还没有。他建议，出台并逐步完善相关法规，通过立法对孤儿药提出相对清晰、明确的官方...
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尹烨带你看：罕见病的过去、现在与未来
...977年，澳大利亚出台《罕见病药物纲要》，是第一个针对孤儿药开发的政策法案。但是70年代FDA批准的孤儿药不足10种。1983年美国颁布《孤儿药法案》，大大刺激了孤儿药市场，目前已有近400种孤儿药面市，另有450种药物在研发...
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谁来继续助力罕见病？
...罕见病，迫在眉睫的是为罕见病立法、制造治疗罕见病的孤儿药、以及完善罕见病患者的社会保障体系，这将是一项需要多方面长期协作的工作。现代快报记者金宁80%由遗传缺陷引起儿童发病占60%以上据了解，罕见病包括戈谢病...
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最新热门1研究显示抗生素使用者更易患糖尿病2安进向NDA提交etelcalcetide用于继发性甲状旁腺机能亢进治疗申请3“突变跟踪”血液检测可预测乳腺癌复发4重磅！FDA授予Tocagen公司恶性胶质瘤治疗药孤儿药地位
为了进一步完善高通量测序技术体系，罗氏公司（Roche）于8月24日宣布已与Lumora公司签订协议，收购Lumora用于测序样品准备的核酸纯化技术。Lumora的核酸纯化技术，适用于多种样品类型，例如福尔马林固定石蜡包埋（FFPE）的肿瘤...
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孤儿药开发疯狂！最具价值在研项目TOP15
编辑说：一项EvaluatePharma报告强调，包括肿瘤适应症的罕见疾病药物占据了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19%。现在的问题是，医药行业将其重点集中在罕见疾病药物开发上，这种状态能持续多久?近日，欧盟对Alexion公...
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药品研用精准时代来了吗
...药可医的现状。究其原因，缺乏定位和政策支撑是重点。孤儿药因为其本身的特殊性，如果没有国家政策的鼓励和市场经济的滋养，本身就不是一个市场经济的行为，那么从事罕见病研究和孤儿药研发的主体就会很少，影响到药...