MedPage Today 2026年8月13日报道，发表在JAMA Dermatology的两项平行Ⅲ期随机试验显示，口服选择性JAK抑制剂乌帕替尼在重度斑秃患者中较安慰剂带来更高比例的头发生长反应。乌帕替尼商品名Rinvoq，目前已用于若干免疫炎症性疾病，斑秃适应证仍处于美国FDA审评阶段。
两项试验分别名为UP-AA1和UP-AA2，共纳入1399名成人和青少年患者。入组者基线时平均约84%的头皮毛发缺失，均为较重疾病状态。研究比较每日15毫克、30毫克乌帕替尼与安慰剂治疗24周后的疗效，主要观察指标为患者是否达到至少80%的头皮毛发覆盖。
结果显示，在第24周，15毫克组达到至少80%头皮毛发覆盖的比例在两项试验中分别为45.2%和44.6%；30毫克组分别为55.0%和54.3%；安慰剂组分别为1.5%和3.4%，差异均达到统计学显著水平。完全头皮毛发再生方面，15毫克组约13%至14%的患者达到该结局，30毫克组约20%至23%，安慰剂组比例很低。
研究还设置了若干次要终点，包括眉毛和睫毛改善、完全头皮再生以及健康相关生活质量。报道援引研究者观点称，斑秃患者的疾病负担不只体现在外观，部分人会出现焦虑、抑郁和社会功能受限，因此毛发生长反应之外，生活质量变化也有评估价值。
安全性方面，研究称成人和青少年结果总体一致，未发现新的安全性信号。严重不良事件比例在15毫克组、30毫克组和安慰剂组分别为1.6%、2.3%和0.4%。较常见的不良事件包括上呼吸道感染、痤疮、血肌酸磷酸激酶升高和鼻咽炎。JAK抑制剂既往适应证中已有明确安全警示，实际使用仍需由医生结合个体风险评估。
试验纳入12至17岁青少年和64岁以下成人，要求斑秃严重程度评分显示至少50%头皮毛发缺失，并排除过去6个月内出现明显自发再生或当前发作持续超过8年的患者。因此，本研究结论主要适用于与入组标准相近的重度斑秃人群，不能外推为所有脱发类型的治疗建议，也不是与其他已获批JAK抑制剂的直接比较。
原文链接：http://www.medpagetoday.com/dermatology/generaldermatology/122604
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