News Medical 7月15日报道，加泰罗尼亚生物工程研究所牵头的研究团队在《Journal of the American Chemical Society》发表研究，介绍一类新的光开关小分子药物，可在失明动物模型中恢复关键视觉功能。研究对象包括因光感受器退化导致视力丧失的疾病模型，如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性。
这类疾病的共同问题是视网膜光感受器逐渐退化和死亡，但下游视网膜神经环路在许多情况下仍相对保留，只是失去了来自光感受器的光信号。现有策略包括基因治疗、电子视网膜假体、光遗传学和光响应药物。研究团队希望通过不需要基因改造或植入设备的小分子药物，让残存视网膜环路重新获得光敏感性。
该研究基于光药理学，即通过光控制药物活性的技术。研究者开发了名为prosthe6的一系列化合物，靶向ON双极细胞。ON双极细胞在健康视觉中负责接收光感受器信号，并把“有光”信息传递给视觉环路。研究思路不是绕过视网膜处理，而是在光感受器缺失后尽量从同一层级重新激活视觉通路。
动物实验显示，prosthe6化合物在失明斑马鱼幼体中恢复了眼动反射相关表现；在年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性小鼠模型中，治疗后小鼠重新表现出对黑暗区域的偏好。正常小鼠通常会避开明亮区域，而失明小鼠失去这种偏好。接受prosthe6后，失明小鼠在无需训练、类似室内或阴天光照水平下再次选择暗区，提示其可感知光并用该信息指导行为。
研究者指出，prosthe6-12和prosthe6-15两个候选化合物结果较有前景，相关行为恢复不仅在眼内注射后出现，也可在滴眼给药后观察到。不过作者也强调，这类分子并不治疗光感受器退化的病因，而是尝试恢复部分光感知功能。当前证据仍是动物研究，距离人体疗效、安全给药方案和长期效果确认还有明显距离。
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