美国食品药品监督管理局（FDA）6月22日发布信息，介绍其加速和现代化早期及后期临床开发的相关行动。FDA称，这些工作覆盖药物开发全流程，从研究性新药申请（IND）阶段到后期关键性临床试验，并纳入美国卫生与公众服务部Operation TrialBlazer倡议框架。
在早期开发方面，FDA表示将减少不必要的监管负担，明确与开发阶段相适应的要求，并与政府、学术医学中心和私营部门建立合作。拟议中的快速IND试点项目将征求公众反馈，目标是通过合格研究机构参与、滚动式IND提交平台等方式，缩短从候选药物识别到首次人体研究的时间，同时保护临床试验参与者。
FDA同时上线或更新1期IND相关资源页面。新的IND资源页面汇集IND要求、指导文件和实例，主要面向缺少大型法规团队的小型公司。FDA还更新了CDER监管药物的CMC页面，说明首次人体1期IND所需的阶段性CMC信息，强调只提交当前阶段必要资料，FDA估计这可帮助部分申办方减少6至12个月准备时间。
在剂量选择方面，FDA提到一份关于基于定量系统药理学选择首次人体试验最低预期生物效应水平剂量的草案指导。该文件聚焦机制较复杂的新疗法，旨在帮助开发者使用定量医学方法选择1期试验起始剂量，减少单纯依赖传统动物毒理学方法的局限。
后期开发方面，FDA表示将修订人用药品和生物制品有效性充分证据相关草案指导，说明在何种情况下，一项严格、充分且良好对照的关键临床研究加确认性证据，可用于满足有效性证据标准。FDA还修订主方案临床试验指导，纳入篮式试验、伞式试验和平台试验等内容，以减少重复基础设施并提高证据生成效率。
需要说明的是，以上内容属于FDA监管政策和指导文件层面的更新，并不是某一药品获得批准，也不代表降低临床试验安全和有效性要求。FDA原文强调，这些行动仍将以科学证据、监管严谨性和受试者保护为基础。
原文链接：http://www.fda.gov/industry/fda-actions-accelerate-and-modernize-early-and-late-stage-clinical-development
免责声明：本文仅供医学资讯参考，不构成药物研发、临床试验申报或投资建议。具体监管要求应以FDA正式文件及专业法规意见为准。
