美国食品药品监督管理局发布消息，批准Tzield（teplizumab-mzwv）一项新适应证，用于8至17岁、近期被诊断为3期1型糖尿病的部分儿童患者，以延缓胰岛素生成能力下降。此次批准属于加速批准路径。
1型糖尿病是一种自身免疫相关疾病，患者胰腺中产生胰岛素的β细胞受到免疫攻击，导致胰岛素分泌不足。进入3期后，患者通常已经出现临床症状并需要胰岛素治疗。儿童患者若胰岛素生成能力下降较快，血糖管理难度和低血糖风险都可能增加。
FDA此前已在2022年批准Tzield用于延缓8岁及以上、处于2期1型糖尿病人群进展至3期。此次新适应证把使用场景扩展到近期诊断为3期1型糖尿病的8至17岁儿童，目标是延缓其胰岛功能继续下降。
FDA说明，此次加速批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究。研究使用C肽水平作为替代终点，用于反映患者自身胰岛素生成能力。结果显示，接受Tzield治疗的患者在52周时C肽水平下降幅度低于安慰剂组。
需要注意的是，加速批准并不等同于最终确认长期临床获益。FDA要求药企开展上市后验证性研究，以进一步确认Tzield在该人群中延缓胰岛素生成能力下降的临床意义。
安全性方面，Tzield可能带来细胞因子释放综合征、严重感染、淋巴细胞减少、超敏反应、疫苗接种相关限制等风险。患者是否适合用药，需要由专业医生结合病程、免疫状态、感染风险和监测条件综合判断。
这项批准提示，1型糖尿病治疗正在从单纯补充胰岛素，逐步探索免疫调节和保留残余β细胞功能等方向。但对患者和家属而言，任何新药使用都应以医生评估、监管批准说明书和规范随访为准。
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-indication-tzield-teplizumab-certain-pediatric-patients-recently-diagnosed-stage-3
免责声明：本文仅供医学资讯参考，不构成诊疗建议。儿童1型糖尿病治疗和免疫调节药物使用应由内分泌专科医生评估后决定。
