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来自医学百科
| 21世纪治愈法案 21st Century Cures Act | |
|---|---|
| 通过时间 | 2016年12月13日 |
| 签署总统 | 巴拉克·奥巴马 |
| 核心宗旨 | 加速医药创新与审批 |
| 关键条款 |
确立真实世界证据地位 设立 RMAT 认定 禁止数据封锁 |
| 涉及机构 | FDA、NIH |
| 关联项目 | 癌症登月计划 |
21世纪治愈法案（英文名：21st Century Cures Act），简称Cures Act，是美国于2016年12月通过的一项旨在加速医疗产品开发和创新的联邦法律。
该法案被视为精准医疗和数字医疗时代的“基本法”。它彻底改变了 FDA 的监管逻辑，要求监管机构在评估药物和医疗器械时，更多地考虑患者的声音和真实世界的数据，而不仅仅是依赖传统的随机对照试验（RCT）。[1]
对创新药研发的重大影响
1. 确立 RWE 的法律地位
这是对 AI 医疗企业最大的利好。
- 法案第 3022 条强制要求 FDA 建立一个框架，评估利用真实世界证据（RWE）来支持已获批药物的新适应症申请。
- 这意味着：药企可以利用 电子病历、医保数据和 AI 分析结果来代替部分昂贵的 RCT，极大地降低了研发成本。
2. 设立 RMAT 认定
针对细胞治疗和基因治疗（您关注的领域），法案设立了全新的“再生医学先进疗法”（RMAT）认定。
- 优势：获得 RMAT 认定的项目，可以享受类似“突破性疗法”的加速审批待遇，包括更早的 FDA 介入指导和滚动审评。
3. 癌症登月计划 (Cancer Moonshot)
- 法案拨款 18 亿美元资助由拜登（时任副总统）领导的“癌症登月计划”，重点攻克癌症免疫疗法、耐药性机制和数据共享体系。这直接利好肿瘤创新药的研发。
对 AI 与医疗数据的重大影响
1. 医疗互操作性 (Interoperability)
法案旨在打破医疗数据的“孤岛”现象。
- 要求医疗 IT 系统（如 EHR 厂商）必须提供开放的 API 接口，允许数据在不同医院、医生和患者之间自由流动。
- 这为您的“智慧医生”系统接入医院病历数据提供了法律依据。
2. 禁止信息封锁 (Information Blocking)
- 法案明确规定：医疗机构或 IT 厂商不得出于商业利益故意阻碍患者数据的访问、交换或使用。
- 违规者将面临巨额罚款。这大大降低了 AI 公司获取合规数据的门槛。[2]
争议与批评
- 安全性担忧：批评者（如公共市民组织）认为，法案降低了 FDA 的审批门槛（如允许使用 RWE 代替 RCT），可能会导致一些疗效不确切或有潜在风险的药物更快进入市场，增加了患者的风险。